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亨廷頓舞蹈症是一個殘酷的遺傳詛咒,剝奪了患者的身體自主權,一直以來都是難以破解的治療謎題。最近,中大的研究人員或許解開了一個關鍵謎團。他們發現PAPD5是導致神經元損傷的主要元兇,並展示了BCH001抑制劑的潛在治療作用,為對抗此毀滅性疾病開啟了充滿希望的新篇章。
專業舞者完美控制肢體,跳出優美舞蹈,但誰會想過一種名為亨廷頓舞蹈症的遺傳疾病會令人難以控制肌肉活動而手舞足蹈,更會令患者逐漸步向死亡。中大研究團隊成功揭示破壞神經基因的罪魁禍首,進一步發現新型小分子化合物能作為新的治療靶點。